FDA patvirtina senojo ALS vaisto geriamąją formulę, suteikdama pacientams naują gydymo galimybę labai reikalingoje srityje – Endpoints News

FDA patvirtina senojo ALS vaisto geriamąją formulę, suteikdama pacientams naują gydymo galimybę labai reikalingoje srityje - Endpoints News

Didžioji dalis ALS narkotikų naujienų pastaraisiais mėnesiais buvo skirta Amylyx Pharmaceuticals ir jos eksperimentinei programai, kurią kovo mėn. peržiūrėjo FDA patariamasis komitetas. Tačiau ketvirtadienį FDA nušvietė naują būdą vartoti jau patvirtintą ALS vaistą, kuris skrido po radaru.

Ketvirtadienio popietę agentūra paskelbė, kad JAV reguliuotojai patvirtino geriamąją Radicava formulę, pirmą kartą patvirtintą ALS gydyti 2017 m. kaip IV infuzijų seriją, skirtą suaugusiems, sergantiems ALS, gydyti. Šis sprendimas suteikia pacientams dar vieną galimybę susirgti visuotinai mirtina liga, naudojant tik vieną kitą patvirtintą vaistą.

FDA suteikė leidimą bendrovei „Mitsubishi Tanabe Pharma America“, kuri sausio mėnesį pateikė patvirtinimą ir kuriai buvo suteikta pirmenybė.

ALS yra niokojanti liga, dauguma pacientų miršta nuo trejų iki penkerių metų nuo simptomų atsiradimo. Labai reikalingi nauji gydymo būdai, nes 10-ojo dešimtmečio viduryje patvirtinti Radicava ir riluzolas liko vieninteliai du patvirtinti vaistai.

Kadangi riluzolą galima vartoti per burną, Radicava (edaravonas) anksčiau turėjo būti skiriamas keliomis IV infuzijomis. Pacientai turėjo lankytis klinikose arba specialiose ALS vietose, kad gautų valandos trukmės infuzijas 14 dienų iš eilės per pirmąjį 28 dienų ciklą, o vėliau – per 10 dienų iš 14 kiekvieno ciklo.

Dabar pacientai gali vartoti geriamąją vaisto formą patys namuose arba per maitinimo vamzdelį. FDA teigė, kad vartojimo grafikas išlieka toks pat, tačiau pacientai taip pat turi nevalgyti per naktį, prieš pradėdami vartoti geriamąją versiją.

Radicava pirmasis patvirtinimas buvo suteiktas po to, kai pavyko parodyti nedidelę naudą lėtinant funkcinį nuosmukį, naudojant kliniškai patvirtintą, tačiau vis labiau prieštaringą matavimą. „Mitsubishi Tanabe Pharma“ gavo naują „OK“ dėl tyrimo, kuris parodė, kad vaisto kiekis pacientų kraujyje yra panašus į tą, kuris matomas vartojant IV.

Ketvirtadienio sprendimas priimtas, nes pacientai per pastaruosius kelerius metus didino spaudimą reguliavimo institucijoms, teigdami, kad peržiūros procesas yra per lėtas. Pacientų bendruomenė laimėjo dar 2019 m., kai FDA atnaujino savo gaires dėl naujų ALS vaistų kūrimo, įskaitant nuostatą, kurioje patariama atsisakyti patvirtinto gydymo placebo grupėse.

Visai neseniai pacientai susibūrė apie Amylyx vaistą, tikėdamiesi pakreipti FDA ekspertus. Šių metų pradžioje Amylyx adcomm per beveik dvi valandas trukusį viešų komentarų laikotarpį kalbėjo apie 30 pacientų, pabrėždami, kad reikia naujų ALS vaistų patvirtinimų.

Dar reikia pamatyti, ar reguliuotojai pradės šviesti Amylyx programą, pavadintą AMX0035. Nors II fazės tyrimo matavimo funkcijos metu vaistas buvo statistiškai reikšmingas ir atrodė, kad ilgalaikis stebėjimas parodė tam tikrą išgyvenamumo naudą, liko neišspręstų klausimų dėl pastarojo duomenų rinkinio kokybės.

Tačiau FDA buvo atviresnė Amylyx vaisto peržiūrai. Iš pradžių paprašę biotechnologijų atlikti didelio masto III fazės bandymą prieš pateikdami NDA, reguliuotojai persigalvojo ir leido pateikti tik II fazės ir ilgalaikių tyrimų pagrindu.

FDA patarėjai rekomendavo beveik 6–4 balsais prieš patvirtinimą, naudodami tik šiuo metu turimus duomenis. Agentūra sprendimą turėtų priimti iki birželio 29 d.

Leave a Reply

Your email address will not be published.